Hemofilie: pacienti čekají na nový program

Národní program léčby pacientů s hemofilií a souvisejícími hemoragickými nemocemi končí letos. Program musí pokračovat, protože pouze tehdy budou mít pacienti šanci na řádnou péči, která v Polsku stále chybí.

Díky úsilí Polské asociace pacientů s hemofilií se situace pacientů s hemofilií v Polsku za posledních 10 let výrazně zlepšila, ale úroveň péče o pacienty se stále liší od ostatních zemí. Dříve byla kvalita léčby hemofilií v Polsku velmi nízká.

- Pokud je hemofilie špatně léčena, má velmi vážné následky, pacienti mají vážně poškozené klouby, mnoho lidí chodí jen díky obrovské práci ortopedů a rehabilitátorů. Proto je dobrá léčba tak důležitá - řekl Bogdan Gajewski, prezident polské asociace pacientů s hemofilií, během tiskové konference ke Světovému dni pacientů s hemofilií.

Neexistují žádná komplexní léčebná centra

Hemofilie je vzácné onemocnění, o léčbě ví jen málo lékařů. Proto by měla být zřízena komplexní terapeutická centra, ve kterých by pacienti mohli získat pomoc odborníků.

Zřízení těchto center je jedním z hlavních cílů nedávno vytvořeného nového vydání Národního programu léčby pacientů s hemofilií na léta 2019-22.

- Pacienti by měli mít přístup ke komplexní lékařské péči, takže nejdůležitější je nyní vytvořit centra komplexní péče, kde budou hemofilici schopni konzultovat nejen hematologa, ale i další odborníky, jako je ortoped, chirurg, zubař, hepatolog, genetik , fyzioterapeut a ženy s von Willebrandovou chorobou a souvisejícími poruchami krvácení také s gynekologem. Život člověka trpícího hemofilií závisí na znalostech lékaře o terapeutických možnostech, a proto je vzdělávání zdravotnického personálu tak důležité - uvedl Prof. Krystyna Zawilska, předsedkyně skupiny Hemostasis Polské společnosti hematologů a transfuzistů.

- Doufáme, že nové vydání Národního programu bude schváleno včas, program bude implementován a budou vytvořena centra - řekl Bogdan Gajewski.

Katarzyna Głowala, náměstkyně ministra zdravotnictví, která byla na konferenci přítomna, ujistila, že by si pacienti neměli dělat starosti, protože nehrozí žádné nebezpečí.

- Léky byly zajištěny do konce prvního čtvrtletí roku 2019. Program, který tým vyvinul, byl zaslán ministerstvu zdravotnictví 30. března a 11. dubna jsem jej zaslal AOTMiT. Agentura má 60 dní na vydání stanoviska. Mohu vás ujistit, že nemocní nezůstanou bez léčby. Program bude bez prodlení pokračovat - uvedl náměstek ministra Głowala.

Národní program stanoví zřízení sítě komplexních léčebných center.

- Centra nebudou zřízena, dokud nebudou postupy ambulantní léčby hemofilie adekvátně oceněny. Pro získání odpovídající kvality léčby je nutné připravit postupy a jejich správné ocenění, aby tato péče nezatěžovala rozpočet nemocnice, např. Speciální diagnostikou - uvedl Bogdan Gajewski.

Problém nouzových postupů na HED a nemocničních pohotovostních pokojích stále zůstává problémem. Hemofilici by měli co nejdříve dostat srážecí faktor, pokud jsou zraněni.

Bohužel stále existují případy nesprávného zacházení s lidmi s hemofilií: zpoždění nebo dokonce odmítnutí podání faktoru. To ohrožuje zdraví a život lidí s hemofilií.

Již několik let polská asociace pacientů s hemofilií žádá o uznání karty pacienta „Factor First“ jako oficiálního dokumentu, který by pohotovostní služby respektovaly.

Bohužel odvolání sdružení zůstávají nezodpovězena.

Zlepšení přístupu k novým drogám

Nabídka faktorů srážlivosti v Polsku je již na dobré úrovni. - V Polsku byla spotřeba faktoru VIII na obyvatele v roce 2016 6,38. To je hodně, i když jsme stále daleko od Irska, kde je 10,84, nebo do Maďarska. Problémem však je typ použitých srážecích faktorů - hodnotí Prof. Krystyna Zawilska.

Drtivá většina léků dostupných v Polsku jsou faktory pocházející z plazmy, které se vyrábějí z plazmy získané od mnoha dárců, které většina odborníků považuje za méně bezpečné.

Při léčbě dospělých pacientů pouze 3–5 procent. používané léky jsou moderní rekombinantní faktory produkované genetickým inženýrstvím v modifikovaných buněčných kulturách.

- Rekombinantní faktory znamenají nejen větší bezpečnost, ale také lepší účinnost. Modifikace molekuly pomáhá získat další účinky, např. Vznikají faktory s prodlouženým účinkem. Dnes musí pacient s hemofilií A dostávat 150 intravenózních injekcí ročně. U dlouhodobě působících léků lze počet injekcí snížit na 100, u hemofilie B ještě více. Existují také nové léky, které zcela mění léčbu pacientů - mohou být podávány subkutánně, jednou týdně. Byli bychom rádi, aby k nim měli přístup i polští pacienti - uvedl prof. Zawilska.

Také ne všechny děti mají šanci být léčeny rekombinantními látkami. V programu preventivní léčby dětí stále existují archaické záznamy, které nejsou podloženy lékařskými znalostmi, podle nichž mohou k léčbě používat rekombinantní látky pouze děti, které nikdy nebyly léčeny léky z plazmy.

Jak se léčí hemofilie v Maďarsku?

Příklad Maďarska ukazuje, jak dobře organizovat péči o lidi s hemofilií. Organizace péče o pacienty s hemoragickými poruchami je v Maďarsku velmi vysoká.

Pacientům je poskytována komplexní lékařská péče, široký přístup k faktorům rekombinantní koagulace a možnost využití moderních terapií.

- V mé zemi existuje specializované centrum komplexní péče o pacienty s hemofilií, které spolupracuje s lékaři a poskytovateli zdravotní péče a které nám poskytuje personalizovanou interdisciplinární péči - uvedl David Lencses z Maďarské nemocné asociace. - Stát nám poskytuje model účinné léčby osvědčený v mnoha zemích a doporučený Evropským parlamentem. Díky tomu můžeme vést aktivní profesní a rodinný život a zapomenout na nemoc.

V Maďarsku tvoří 43% použitých faktorů srážlivosti rekombinantní léky. - Od narození jsem profylakticky léčen, vždy jsem byl aktivní člověk, hrál jsem fotbal, volejbal, basketbal, nikdy jsem se necítil zraněn tím, že mám hemofilii, např. protože stát mi poskytuje dobrý přístup k lékům a dobrou organizaci léčby - řekl David Lencses.

- Doufáme, že Agentura pro hodnocení zdravotnických technologií a sazebníky, která nyní obdržela nové vydání národního programu, jej podpoří. Zavedení nového vydání programu může vést k tomu, že Polsko splní evropské standardy, pokud jde o léčbu hemofilie, říká Bogdan Gajewski. - Čekáme na dobrý program s nadějí.