(Health) - Američtí vědci úspěšně léčili Duchennovu svalovou dystrofii u psů pomocí genetické terapie. Jedná se o nejčastější typ slabosti a degenerace svalů u lidí, pro které dnes neexistuje účinná terapie. Přestože to u lidí dosud nebylo testováno, vědci tvrdí, že brzy budou účinně léčeni.
Duchenneova svalová dystrofie je dědičné a degenerativní onemocnění. Psi stahují tuto patologii podobným způsobem jako lidé. U pacientů se svalovou dystrofií mutuje gen, který produkuje protein dystrofinového proteinu, takže obvykle zastavuje produkci této látky, která je nezbytná pro přežití buněk svalových vláken, které zase zmizí a jsou nahrazeny tuková tkáň U lidí způsobuje toto dědičné onemocnění progresivní ztrátu schopnosti chodit a dýchat.
Tým vědců z University of Missouri School of Medicine pochopil, že pro účinnou genovou terapii je důležité léčit nemoc brzy. Z tohoto důvodu byli psi léčeni, když začali vykazovat známky svalové dystrofie, ve věku pouhých dvou a tří měsíců. Vědci zjistili, že podle studie publikované v časopise Human Molecular Genetic se mezi šesti a sedmi měsíci věku psi začali normálně vyvíjet.
Velká velikost genu pro dystrofiny zabránila rozvoji terapie. Z tohoto důvodu museli vědci vytvořit miniaturní verzi genu a pomocí viru bezpečně a efektivně šířit tento gen na všechny svaly v těle psů se svalovou dystrofií.
Autoři studie potvrdili, že v příštích několika letech budou moci zahájit klinická hodnocení léčby u lidí a že jsou velmi blízko k nalezení léčby tohoto onemocnění .
Pixabay.
---waciwoci-i-wartoci-odywcze.jpg)
