Výsledky této práce, publikované v Science Translational Medicine, pocházejí z poslední fáze výzkumu před klinickými zkouškami na lidech k testování genové terapie SUMO-1. SUMO-1 je gen, který „chybí v boji“ u pacientů se srdečním selháním. Pro autory výzkumu může být „SUMO-1 genová terapie jednou z prvních ošetření, která skutečně zmenší velikost zvětšených srdcí a výrazně zlepší vitální funkci poškozeného srdce.“ Koordinátor studie, Roger J. Hajjar, se těší na zahájení studií u pacientů se závažným srdečním selháním.
Srdeční selhání zůstává hlavní příčinou hospitalizace u seniorů. Vyskytuje se, když je srdce příliš slabé na správné pumpování a cirkulaci krve v celém těle.
Hajjar již požádal o povolení americké lékové agentury (FDA) k testování nové genové terapie SUMO-1 u pacientů se srdečním selháním. Na začátku bude klinická studie druhou léčbou genovou terapií, jejímž cílem je zvrátit srdeční selhání zahájené Hajjarem a jeho týmem. První studie s názvem CUPIDO je v závěrečné fázi testů genové terapie se SERCA2, jejíž výsledky fáze 1 a fáze 2 byly pozitivní.
V tomto testu je gen známý jako SERCA2 podáván prostřednictvím inertního viru, modifikovaného viru bez infekčních částic. SERCA2 je gen, který produkuje kritický enzym pro správné čerpání vápníku z buněk a při srdečním selhání je nefunkční, nutí srdce pracovat tvrději a v tomto procesu roste větší než normální Virus, který nese SERCA2, je podáván prostřednictvím koronárních tepen v srdci během postupu srdeční katetrizace a pouze jedna dávka genové terapie je nutná jednou, aby se obnovila produkce prospěšného enzymu z genů SERCA2.
SERCA2 však není jediným enzymem, který chybí v činnosti při srdečním selhání, protože studie publikovaná v roce 2011 v časopisu Nature od Hajjara a jeho týmu ukázala, že gen SUMO-1 je také snížen v poškozených lidských srdcích. SUMO-1 reguluje aktivitu SERCA2, což naznačuje, že funkce SERCA2 může být zlepšena beze změny jejích hladin. Následná analýza na myším modelu srdečního selhání ukázala, že genová terapie SUMO-1 podstatně zlepšila srdeční funkci.
Tito odborníci tedy testovali dodání samotné genové terapie SUMO-1, samotné genové terapie SERCA2 a kombinace SUMO-1 a SERCA2. U velkých zvířecích modelů srdečního selhání viděli, že podávání vysokodávkové genové terapie SUMO-1, jakož i SUMO-1 a SERCA2 společně, způsobuje silné kontrakce srdce, zlepšuje průtok krve a snižuje objemy srdce ve srovnání se samotnou genovou terapií SERCA2.
Zdroj: www.DiarioSalud.net
