28. února 2017 se v Polsku bude po sedmé konat Den vzácných nemocí. Doposud bylo diagnostikováno více než 7 000 vzácných onemocnění, která postihují 2 miliony Poláků. Přestože pacienti hledají přístup k odpovídající lékařské péči téměř deset let, jejich situace je stále jednou z nejobtížnějších v Evropě.
Den vzácných nemocí je svátek oslavovaný ve více než 100 zemích po celém světě. Letošní oslavy se ponesou pod heslem „Přinášíme naději“. Jak zdůrazňuje organizátor akce, Národní fórum pro léčbu vzácných onemocnění, je to zvláštní okamžik roku, kdy pacienti spolu hovoří o své příčině - a je o čem mluvit.
Dosud bylo identifikováno 7 000 vzácných onemocnění. S tímto stavem se rodí každé 25. dítě. Některé nemoci se objevují až v dospívání nebo v dospělosti.
- Prvním problémem, kterému pacienti na cestě čelí, je stanovení správné diagnózy. V Polsku neexistují žádná specializovaná centra, kde by odborníci měli zkušenosti s diferenciální diagnostikou vzácných onemocnění. Vzácná onemocnění jsou často více symptomatická onemocnění, a proto pacienti vyžadují komplexní péči odborníků, kteří jsou schopni efektivně kombinovat příznaky a stanovit diagnózu, zdůrazňuje Mirosław Zieliński.
Pacienti požadují vytvoření hlavního centra pro vzácná onemocnění v Polsku, jehož úkolem bude určit referenční centra pro konkrétní nemoci v celé zemi. V současné době ministerstvo pracuje na principech certifikace dalších center v souladu s geografickými a demografickými kritérii. Vzhledem k rozmanitosti a zanedbatelnému výskytu některých vzácných onemocnění odborníci doporučují spojit síly s referenčními centry mimo naši zemi. Poté by pacienti mohli získat potřebnou pomoc v jiné evropské zemi, která již vyvinula systém řešení dané choroby. Efektivní a správná diagnóza otevírá cestu k léčbě a v mnoha případech dává šanci zastavit rozvoj onemocnění a žít aktivní život.
Stojí za to vědět- Bojujeme za vzácná onemocnění již 10 let. Toto jubileum však má mírně hořkou dochuť.Pacienti mají stále problémy s přístupem k odborníkům, nemoci hledají roky. I když dostanou diagnózu, mnoho z nich nemá šanci na léčbu nebo ji musí hledat mimo naši zemi. Chybí nám registry a specializovaná centra, která by se mohla zabývat komplexní péčí o pacienty se vzácnými chorobami. Bohužel jsme stále objektivem, který ukazuje všechny nedostatky polského systému zdravotní péče a opět staví Polsko do ocasu Evropy - říká Mirosław Zieliński, prezident Národního fóra pro léčbu vzácných onemocnění.
Registr vzácných nemocí
Téma referenčních center je neoddělitelně spjato s postulátem vytvoření polského registru vzácných onemocnění, který by byl v souladu s ostatními registry vedenými ve světě. Registr by vytvořil ministerstvo zdravotnictví a údaje by shromažďovaly referenční centra. Rozšiřujícím dokumentem má být znalostní základna, kterou by mohli využít specialisté, lékaři primární péče, pacienti i subjekty financující léčbu - např. Národní fond zdraví.
Léčba
Léky na vzácná onemocnění jsou většinou inovativní terapie, které se nazývají léky na vzácná onemocnění. V Polsku mají pacienti přístup k 18 hrazeným terapiím. V současné době je v Evropské agentuře pro léčivé přípravky registrováno a registrováno 212 léčivých přípravků pro vzácná onemocnění.
- Pokročilý technologický proces a desítky klinických studií provázejících výrobu léčivých přípravků pro vzácná onemocnění znamenají, že terapie mohou být drahé. Musíme si však pamatovat, že bychom se na léky na vzácná onemocnění neměli dívat se stejnými kritérii, jako když hodnotíme léky používané v případě běžných onemocnění. I když jejich počáteční cena může být velká, je třeba si uvědomit, že se věnují mnohem menší populaci. Jedno vzácné onemocnění často postihuje v Polsku jen několik nebo tucet pacientů - zdůrazňuje Mirosław Zieliński.
Efektivita nákladů je v Polsku stále překážkou, která znemožňuje přístup k terapii lidem, kteří bojují například s Fabryho chorobou nebo Duchennovým syndromem. Sdružení se proto svých práv domáhají často u soudu a bojují za jedinou dostupnou léčbu. I přes rozhodnutí správních soudů zůstávají bez léčby. Pozitivním signálem pro pacienty mohou být nedávná opatření přijatá v souvislosti se zákonem o úhradách, který byl odkázán na veřejné konzultace. Jeho pozměňovací návrh umožňuje farmaceutickým společnostem předložit odůvodnění ceny léku. Společnosti budou muset prokázat výhody pro polskou ekonomiku, které mohou plynout z poskytování zvláštního zacházení. Jak zdůrazňuje Mirosław Zieliński, jedná se o krok, který nás může přiblížit individualizovanému a příznivému přístupu k lékům na vzácná onemocnění, vyjma cenového kritéria, které dosud bylo hlavní překážkou v procesu úhrady léků. Mělo by se však pamatovat na to, že mnoho společností, které jsou výrobci drog, jsou společnosti s kapitálem a zdroji se sídlem v jiných evropských zemích.
Stojí za to vědětNárodní plán pro vzácná onemocnění
Během loňské oslavy Dne vzácných nemocí byl jmenován ministerský tým pro vzácné nemoci, jehož hlavním úkolem bylo dokončit práci na Národním plánu pro vzácné nemoci - dokument, který by Polsko mělo podle doporučení Evropské komise vypracovat do konce roku 2013. bude brzy dokončena a poskytne pokyny k regulaci systému zdravotní a sociální péče o vzácná onemocnění.
- Upřímně doufáme, že naléhavé problémy pacientů naleznou řešení ve vznikajícím Národním plánu pro vzácná onemocnění. Jsme si však vědomi, že jde pouze o cestovní mapu, která vyžaduje samostatnou implementační strategii - říká Mirosław Zieliński.
Doufám ve vývoj
Stále více technologicky vyspělých terapií je registrováno také v Evropě, a to i pro vzácná onemocnění. - V plánu Evropa 2020 přikládá Evropská unie rozvoji klinických studií velký význam. Tuto tendenci ohlašuje také ministerstvo zdravotnictví, které chce v rámci velké novely zákona o úhradách povzbudit polský farmaceutický průmysl k výzkumu hledání nových terapií pro vzácná onemocnění. Hovoří se také o provádění nekomerčních klinických studií v Polsku - dodává Mirosław Zieliński.
V současné době mnoho pacientů hledá přístup k klinickým zkouškám a experimentálním terapiím mimo Polsko.
Den vzácných nemocí
Letošní Den vzácných onemocnění bude příležitostí pro zúčastněné pacienty a organizace setkat se se zástupci ministerstva zdravotnictví, které převzalo záštitu nad touto akcí. Společně budou diskutovat o nejnaléhavějších potřebách a okamžitých plánech.
Letošní Den vzácných nemocí zahájila kampaň v sociálních médiích # NiesemyNadzieja, jejímž cílem je upozornit na vzácná onemocnění a problémy polských pacientů. Jako první se ho zúčastnili hráči Legia Warszawa a Ruch Chorzów, kteří odehráli zápas 22 kol LOTTO Ekstraklasa, který se věnoval zvyšování povědomí o vzácných onemocněních a podpoře pacientů. Kampaň potrvá do konce února a může se jí zúčastnit kdokoli.
Více informací o akci a vzácných onemocněních najdete na webových stránkách:
- www.nadziejawgenach.pl
- www.dzienchorobrzadkich.pl
- www.rzadkiechoroby.pl
